Commercialisation de la première thérapie génique-Nov 12

La dernière fois que vous avez entendu parler de thérapies géniques et de leurs possibles commercialisations, c’était certainement au conditionnel futur en regardant le Téléthon. Comme beaucoup, vous faisiez la sieste ce dimanche après midi et ces mots ne trouvent plus vraiment écho dans votre boîte crânienne.

NE PANIQUEZ PAS VOUS N’ETES PAS SEULS.

D’ailleurs, vous auriez très bien pu continuer à vivre en ignorant ce qu’est cette hypothétique « thérapie génique » si, pour la première fois en Europe, la Commission Européenne, après les recommandations de l’Agence Européenne du médicament, n’avait donné son accord pour la commercialisation de Glybera par les laboratoires uniQure.

Glybera est une thérapie génique permettant de soigner une maladie génétique, un déficit en lipoprotéine lipase, une protéine impliquée dans la digestion des graisses.  Sans cette protéine, les graisses pouvaient s’accumuler et provoquer des inflammations graves voire mortelles du pancréas.

Avant Glybera, le seul traitement connu pour les patients atteint de ce déficit en LPL était un régime alimentaire pauvre en graisse à vie. Cette maladie touche 1 à 2 personnes sur un million en France.

Petit rappel sur la thérapie génique :

En gros le principe de la thérapie génique est assez simple :

Vous trouvez une maladie due à un gène défaillant, pour guérir le patient de sa maladie, il va falloir remplacer le gène incriminé par une autre version de celui ci, qui sera opérationnelle.

Le principe de la thérapie génique (cette illustration est libre de droit, mais surtout ne dites pas où vous l’avez prise, elle est trop pourrie, j’assume pas)

Si le principe est simple, la pratique pose de nombreuses difficultés. Notamment concernant l’insertion du gène réparateur: si cette dernière se fait à un mauvais endroit dans le génome du patient, cela peut annuler l’effet de certains gènes et entrainer l’apparition de cancers.

Cela fut tragiquement mis en lumière lors des tentatives du Docteur Alan Fisher pour guérir « des enfants bulles » de leurs déficits immunitaires. A cause de la mauvaise insertion du gène réparateur dans le génome des enfants bulles 2 d’entre eux (sur 10 ) avaient développé des cancers.

On sait aujourd’hui contrôler de façon plus sure l’insertion du gène « réparateur », et la commercialisation de cette thérapie est une véritable révolution dans le domaine de la santé, qui pourrait concerner, à terme beaucoup de maladies génétiques (comme la muscoviscidose par exemple).

Le gros Hic c’est que la thérapie coûterait 1,2 millions d’euros par patient. Le prix se justifierait, selon Jörn Aldag (le directeur d’Uniqure), par le cout des recherches et le fait que le bénéfice de cette thérapie est «  garanti » à vie. Grand prince, Uniqure permettrait aux états de payer en cinq fois.

L’interrogation :

Beaucoup de manipulations sur le génome, animal ou végétal ont donné lieu à des brevets. En théorie l’Homme, son ADN ou sa modification,  serait protégé de cette brevetabilité. Or dans l’histoire de la brevetabilité du vivant , les limites éthiques ont sans cesse été repoussées sous le joug des lobbys pharmaceutiques ou tout autre entreprise créant des Organismes génétiquement Modifiés.

L’homme guéri du déficit en lipoprotéine lipase pourra t il être brevetable au même titre que le maïs BT devenu résistant à la pyrale du maïs ? Cela parait grossier comme idée et pourtant … affaire à suivre.

Pour aller plus loin, plus vite plus fort :

http://www.uniqure.com/about/about-uniqure/

https://www.orpha.net/data/patho/FR/fr-hyperlipo1-5.pdf

http://fr.wikipedia.org/wiki/Alain_Fischer

http://www.ccne-ethique.fr/avis.html

http://www.doctissimo.fr/html/sante/droit/sa_2984_genome.htm

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